近期，一项随机、多中心研究比较了依维莫司与吗替麦考酚酯（mycophenolatemofetil，MMF）在心脏移植中的疗效。研究采用非盲法，观察时间为24个月，共纳入721例心脏移植受者，根据用药方案分为1.5mg依维莫司+低剂量环孢素组、3.0mg依维莫司+低剂量环孢素组、MMF（3g/d）+标准剂量环孢素组（同时有糖皮质激素用量的增减）3组。研究的主要效应终点为术后12个月时活检证实的急性排斥反应、血流障碍相关的急性排斥反应、移植物失功或二次移植、受者死亡和失访的综合发生率。结果发现，12个月和24个月时，1.5mg依维莫司的药效并不差于MMF（35.1%与33.6%;97.5%CI：-75%,10.6%）。与MMF组接受过兔抗人胸腺细胞球蛋白诱导的受者相比，1.5mg依维莫司组受者3个月病死率较高，这种差异可能是由感染导致，但是两组受者24个月病死率相似（1.5mg依维莫司组为10.6%,MMF组为9.2%，95%CI：-1.0%，7.0%）。由于3.0mg依维莫司组受者病死率过高，对此组的观察提前终止。给药12个月后，1.5mg依维莫司组和MMF组受者心脏移植物的血管内膜较大厚度分别增加（0.03±0.05）mm和（0.07±0.11）mm，两者比较差异有统计学意义（P<0.01）。在环孢素减量前，1.5mg依维莫司组受者的肾功能较MMF组差（P=0.009），但开始将环孢素血药谷浓度控制在较低水平以后，两组肾功能差异无统计学意义（P=0.486）。与MMF组相比，1.5mg依维莫司组出现非致命性危险事件的概率较高。总之，1.5mg依维莫司+低剂量环孢素与MMF+标准剂量环孢素的疗效相当，并且可以降低心脏移植物的血管内膜增厚的程度。